Препарат, разработанный в рамках генетической терапии, получил одобрение от лечения качества продуктов питания и лекарств Соединенных Штатов (FDA), став вторым по поводу лечения атрофии мышц позвоночника. Препарат, называемый Zolgensma и произведенный фармацевтическим гигантом Novartis, может установить новый рекорд за счет, когда его предельная цена оценивается от 1,2 до 5 миллионов долларов.
Этот инновационный агент стал вторым одобренным препаратом для лечения серьезного заболевания, которое ранее считалось неизлечимым, первым был препарат под названием Spinraz, за которого пациенты также платят большую сумму - 750 000 долл. США за дозу. До введения этих препаратов в практику лечения компании, такой как биоген, сражался с тяжелой атрофией мышц позвоночника без эффективных средств.
Основатели Плана наркотиков по продаже его по высоким ценам, но он вызывает негодование, поскольку пациенты и их родственники не имеют эффективных механизмов контроля цен на лекарства в США и в других странах. Кроме того, Novartis и Biogen находятся в ходе конкуренции, которые могут определить будущие цены на редкие лекарства.
Следует иметь в виду, что стоимость препарата зависит от спроса на него. Препараты, предназначенные для лечения широкого спектра заболеваний, могут иметь доступ к большой аудитории и доступны, в то время как лекарства от редких заболеваний, как правило, имеют высокую стоимость. Фармацевтические компании, инвестируя значительные средства в исследование, пытаются возместить расходы, установив высокие цены на свои инновационные лекарства, принимая во внимание риски и затраты, связанные с разработкой и тестированием новых медицинских продуктов.
