Великобритания лекарственное средство и медицинское агентство (MHRA) объявило об историческом решении одобрить генетическую терапию для двух серьезных генетических клеточных анемии и β-таламамии. Это стало возможным благодаря лицензии на использование Casgevy, которая использует инструмент редактирования генов для лечения болезни ДНК.
Сурпоклическая анемия и β-таласемия являются генетическими заболеваниями, вызванными ошибками в генах гемоглобина, которые предназначены для переноса кислорода через организм. Оба заболевания являются серьезными и прогрессирующими, а в некоторых случаях могут быть смертельными.
Директор MHRA Джулиан Бич отметил, что Casgevy является первым в мире лицензированным препаратом для использования генетического редактирования для лечения заболеваний. Изобретатели препарата были отмечены в 2020 году Нобелевской премией.
Во время клинических испытаний Casgevy выявил способность восстанавливать нормальный гемоглобин у большинства пациентов с серповидно-клеточной анемией и зависимой от трансфузии β-таламамии. Это снимает симптомы заболевания, и, что важно, никаких серьезных побочных эффектов не было обнаружено, что указывает на безопасность лечения.
Генетическая терапия открывает новые перспективы для пациентов, так как эксперты надеются, что использование Casgevy позволит избежать необходимости в переливаниях костного мозга и крови для лечения этих генетических заболеваний. Это решение может помочь пациентам избежать сложных трансплантатов и снизить риск отторжения донорских материалов, что распространено в других лечениях.
Использование генетической терапии для лечения серповидноклеточной анемии и β-талосской в Великобритании определяет новую стадию медицинских достижений и открывает дверь для дальнейших исследований и лечения генетических заболеваний по всему миру.
