Препарат, разработанный в рамках генной терапии, получил одобрение от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), становясь вторым в своем роде для лечения спинальной мышечной атрофии. Препарат, который называется Zolgensma и производится фармацевтическим гигантом Novartis, может установить новый рекорд по стоимости, когда его предельная цена оценивается от $1,2 до $5 млн.
Это инновационное средство стало вторым утвержденным лекарственным препаратом для лечения тяжелой болезни, ранее считавшейся неизлечимой, первым был препарат под названием спинраза, за который пациенты также платят большую сумму – $750 000 за дозу. До введения этого лекарства в практику лечения компании, такие как Biogen, боролись с тяжелой спинальной мышечной атрофией без эффективных средств.
Основатели препарата планируют его продажу по высоким ценам, но это вызывает возмущение, поскольку пациентам и их родственникам отсутствуют эффективные механизмы для контроля цен на медикаменты в США и других странах. Кроме того, компании Novartis и Biogen находятся в процессе конкурентной борьбы, что может определить будущие цены на редкие медицинские препараты.
Необходимо учесть, что стоимость лекарственного средства зависит от спроса на него. Лекарства, предназначенные для лечения широкого спектра заболеваний, могут иметь доступ к большой аудитории и быть доступными, в то время как препараты для редких болезней, как правило, имеют высокую стоимость. Фармацевтические компании, инвестируя значительные средства в исследование, пытаются возместить затраты путем установления высоких цен на свои инновационные препараты, учитывая риски и расходы, связанные с разработкой и испытанием новых медицинских средств.
