Агентство по регулированию лекарственных средств и медицинской продукции Великобритании (MHRA) анонсировало историческое решение одобрить генную терапию для двух серьезных генетических заболеваний – серповидноклеточной анемии и β-талассемии. Это стало возможным благодаря лицензии на использование препарата Casgevy, использующего инструмент редактирования генов для лечения заболеваний на уровне ДНК.
Серповидноклеточная анемия и β-талассемия являются генетическими заболеваниями, вызванными ошибками в генах гемоглобина, предназначенного для переноса кислорода через организм. Обе болезни тяжелые и прогрессирующие, и, в некоторых случаях, могут быть роковыми.
Директор MHRA Джулиан Бич заметил, что Casgevy является первым в мире лицензированным препаратом, использующим генетическое редактирование для лечения болезней. Изобретателей препарата уже в 2020 году отметили Нобелевской премией.
Во время клинических испытаний Casgevy обнаружил способность восстанавливать нормальный уровень гемоглобина у большинства пациентов с серповидноклеточной анемией и трансфузионно-зависимой β-талассемией. Это облегчает симптомы болезни, а также важно не выявлено никаких серьезных побочных эффектов, что свидетельствует о безопасности лечения.
Генная терапия открывает новые перспективы для пациентов, поскольку специалисты надеются, что использование Casgevy избежит необходимости в костном мозге и переливании крови для лечения этих генетических заболеваний. Это решение может помочь пациентам избежать сложных трансплантаций и уменьшить риск отторжения донорского материала, что обычно при других методах лечения.
Применение генной терапии для лечения серповидноклеточной анемии и β-талассемии в Великобритании определяет новый этап в медицинских достижениях и открывает двери для дальнейших исследований и лечения генетических заболеваний во всем мире.
