Lek opracowany w ramach terapii genetycznej uzyskał zgodę na zarządzanie jakością żywności i leków Stanów Zjednoczonych (FDA), stając się drugim leczeniem zaniku mięśni kręgosłupa. Lek, zwany Zolgensma i wyprodukowany przez giganta farmaceutycznego Novartis, może ustalić nowy rekord za cenę, gdy jego marginalna cena szacuje się na 1,2 do 5 milionów USD.
Ten innowacyjny czynnik stał się drugim zatwierdzonym lekiem do leczenia poważnej choroby, która była wcześniej uważana za nieuleczalną, pierwszym był lek o nazwie Spinraz, za który pacjenci również płacą dużą kwotę - 750 000 USD za dawkę. Przed wprowadzeniem tych leków do praktyki leczenia firmy, takiej jak biogen, walczył z ciężkim zanikiem mięśni kręgosłupa bez skutecznych środków zaradczych.
Założyciele planu narkotykowego sprzedaży go za wysokie ceny, ale powoduje oburzenie, ponieważ pacjenci i ich krewni nie mają skutecznych mechanizmów kontrolowania cen leków w USA i innych krajach. Ponadto Novartis i Biogen są w trakcie konkurencji, co może określić przyszłe ceny rzadkich leków.
Należy pamiętać, że koszt leku zależy od popytu na niego. Leki, które są przeznaczone do leczenia szerokiej gamy chorób, mogą mieć dostęp do dużej publiczności i być dostępne, podczas gdy leki na rzadkie choroby mają wysokie koszty. Firmy farmaceutyczne, inwestując znaczne fundusze w badanie, starają się zwrócić wydatki, ustalając wysokie ceny swoich innowacyjnych leków, biorąc pod uwagę ryzyko i koszty związane z rozwojem i testowaniem nowych produktów medycznych.
