Das britische Medizinprodukt und die medizinische Behörde (MHRA) haben eine historische Entscheidung zur Genehmigung der genetischen Therapie für zwei schwerwiegende Zellanämie und β-Talamamien angekündigt. Dies wurde durch die Lizenz für die Verwendung von Casgevy ermöglicht, das ein Gen -Bearbeitungswerkzeug zur Behandlung von DNA -Erkrankungen verwendet.
Surpoklische Anämie und β-Talasämie sind genetische Erkrankungen, die durch Fehler in Hämoglobingenen verursacht werden, die für den Sauerstofftransfer durch den Körper bestimmt sind. Beide Krankheiten sind schwerwiegend und fortschreitend und können in einigen Fällen tödlich sein.
Julian Bich, Direktor von MHRA, bemerkte, dass Casgevy das erste lizenzierte Medikament der Welt ist, um die genetische Bearbeitung zur Behandlung von Krankheiten zu verwenden. Die Erfinder der Droge wurden im Jahr 2020 vom Nobelpreis gefeiert.
In klinischen Studien zeigte Casgevy die Fähigkeit, bei den meisten Patienten mit Sichelzellenanämie und transfusionsabhängiger β-Talamia normales Hämoglobin wiederherzustellen. Dies lindert die Symptome der Krankheit, und es wurden vor allem keine schwerwiegenden Nebenwirkungen festgestellt, was auf die Sicherheit der Behandlung hinweist.
Die genetische Therapie eröffnet den Patienten neue Perspektiven, da Experten hoffen, dass die Verwendung von Casgevy die Notwendigkeit von Knochenmark- und Bluttransfusionen für die Behandlung dieser genetischen Erkrankungen vermeidet. Diese Lösung kann Patienten helfen, komplexe Transplantationen zu vermeiden und das Risiko einer Abstoßung des Spenders zu verringern, was bei anderen Behandlungen häufig vorkommt.
Die Verwendung einer genetischen Therapie zur Behandlung von Sichelzellenanämie und β-Tlasämie im Vereinigten Königreich bestimmt ein neues Stadium bei medizinischen Errungenschaften und öffnet die Tür für die weitere Forschung und Behandlung von genetischen Erkrankungen auf der ganzen Welt.
