In jüngster Zeit haben Wissenschaftler und Ärzte ein bemerkenswertes Ergebnis erzielt und eines der schlimmsten Probleme in der Medizin beherrschen - angeborene Blindheit bei Kindern. Aufgrund der in London durchgeführten innetativen Gentherapie gelang es Kindern, die mit einer seltenen genetischen Erkrankung angeboren wurden, Amavrosis Leber (LCA), ihre Vision zurückzugeben und sie ins normale Leben zurückzugeben.
Amavrose von Leber ist eine schwere genetische Netzhautkrankheit, die durch Mutationen im AIPL1 -Gen verursacht wird. Diese Störung führt normalerweise zu einer irreversiblen Blindheit von Geburt an. Dank der neuesten Errungenschaften in der Gentherapie konnten die Ärzte diesen Zustand jedoch ändern. Die Operation dauerte nur 60 Minuten und erlaubte den Kindern, die Außenwelt zu sehen, die Gesichter der Eltern zu erkennen, zu lesen und sogar zu schreiben. Das einzigartige Verfahren wurde auf den Murds Hospital Murds in London durchgeführt, und die Ergebnisse übertroffen alle Erwartungen. Vier Kinder im Alter von ein bis zwei Jahren aus verschiedenen Ländern wie den USA, der Türkei und Tunesien haben eine Behandlung erhalten, die es ihnen ermöglicht hat, ihre Vision wiederherzustellen. Gentherapie sollte eine funktionelle Kopie des AIPL1 -Gens durch ein harmloses Virus liefern, das auf die Netzhaut abzielt. Auf diese Weise können Sie die Arbeit von Photorezeptoren wiederherstellen, Zellen, die für die Wahrnehmung von Licht und die Übertragung visueller Informationen auf das Gehirn verantwortlich sind. Die Ergebnisse der Operation waren unglaublich positiv. Einer der bemerkenswerten Fälle ist der sechsjährige Jace von Connecticut (USA), der den Objekten nicht folgen konnte, selbst wenn sie sich sehr nahe an seinem Gesicht gehalten wurden. Nach der Operation verbesserte sich seine Vision so stark, dass er Spielzeug in der Ferne identifizieren und sogar scherzhaft "Telefone mit seinen Lehrern stehlen".
Diese Ergebnisse bestätigen das große Potenzial der Gentherapie bei der Behandlung schwerer Blindheit im Kindesalter und eröffnen neue Aussichten für die frühzeitige Intervention und Behandlung solcher Krankheiten. Professor Michelle Michaelides, eine Augenberaterin für Augenheilkunde, bezeichnete diesen Durchbruch in der Medizin äußerst beeindruckend und betonte die Bedeutung weiterer Forschung in diesem Bereich.
